干细胞是21世纪最受瞩目的生命科学研究领域之一。人类胚胎干细胞的研究不仅正逐步改变着我们对疾病发生机制的传统认识,而且正带动着现有临床诊断与治疗模式的深刻变革。干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞群体,它们可以通过细胞分裂维持自身细胞群的数量,同时又可以进一步分化成为各种不同的组织细胞,从而构成机体各种复杂的组织和器官。干细胞分为胚胎干细胞与成体干细胞。成体干细胞存在于成体的各种组织中,它们具有多向分化潜能,可以分化为某一组织的多种细胞;胚胎干细胞是最原始的干细胞,它位于个体发育的顶端,具有发育的全能性,可以分化成为人体中全部的206种组织细胞。干细胞治疗的适应证涵盖了人体几乎所有的重要组织和器官,也涉及人类大多数医学难题,如心血管疾病、自身免疫性疾病、糖尿病、骨质疏松症、癌症、老年痴呆症、帕金森病、严重烧伤、脊髓损伤、出生缺陷等。
1998年,美国wisconsin大学和john hopkins大学的两个研究小组分别从囊胚和流产胎儿中获得了人类胚胎干细胞系。继美国之后,以色列、澳大利亚、瑞典、印度、韩国也先后建立了人类胚胎干细胞系。由于国外拥有人胚胎干细胞系的单位均采取了严格的保护性措施,国内在人体干细胞研究方面主要限于成体干细胞,人胚胎干细胞的研究尚属空白。
中山大学附属第二医院自1990开始干细胞的研究,是我国较早开展干细胞研究的单位之一。1994年,该院与国外同步开始人胚胎干细胞的研究,并于1998年1月在国际上首先报道了人胚胎干细胞的体外培养与传代成功(传6代),较国外报道建立人胚胎干细胞系早10个月;当时由于条件所限,未能建系。2001年,在前期工作基础上,该院再次开展了人胚胎干细胞的建系工作,利用胚胎干细胞进行了一系列突破性的研究,2002年取得初步成果,中山大学附属第二医院干细胞研究中心主任黄绍良教授和博士后何志旭利用人受精卵发育形成的囊胚内细胞团成功建立了三株人类胚胎干细胞系ch1、ch2和ch3,三株细胞系在体外已分别传代40代、32代和30代(国外首次报道建立的人胚胎干细胞系为26代),并已完成了所有的胚胎干细胞的鉴定工作。该研究项目在国内首次成功诱导胚胎干细胞发育为造血干细胞,并建立了不同于国外的分阶段诱导方法,采用这种方法使胚胎干细胞向造血干细胞分化的效率得到大幅度提高,远高于国外的同类研究结果。这一成果对将来在临床上开展胚胎干细胞来源的造血干细胞移植具有极大的应用价值。